CRISPR godkjent for bruk i mennesker for første gang

Den nye genredigeringsteknikken CRISPR skal brukes til å skreddersy immunceller til behandling av tre typer kreft.

Skrevet av seniorrådgiver Sigrid Bratlie Thoresen, Bioteknologirådet

Den 21.juni vedtok en enstemmig bioetikkomité i det amerikanske National Institutes of Health (NIH) å godkjenne en klinisk studie der forskere ved University of Pennsylvania skal bruke CRISPR-teknologien i kreftbehandling. Den mye omtalte metoden gjør det mulig å gjøre målrettede endringer i cellenes arvestoff. Dette er første gang teknologien får grønt lys for bruk på mennesker.

Under behandlingen skal pasientenes immunceller hentes ut i en blodprøve, og endres med CRISPR i laboratoriet slik at de blir bedre på å gjenkjenne og angripe kreftceller når de føres tilbake. Behandlingen vil gis til 18 pasienter med melanom (føflekkreft), myelom (en type blodkreft) og sarkom (bindevevskreft), og i første omgang er målet å undersøke om behandlingen er trygg og uten alvorlige bivirkninger. Forskerne bak studien har tidligere utviklet flere andre immunterapier mot kreft, med svært gode resultater. CRISPR vil gjøre det enda enklere å skreddersy immuncellenes genetiske egenskaper.

Studien har også fått mye oppmerksomhet fordi den skal finansieres av The Parker Institute for Cancer Immunotherapy som ble startet av tidligere Facebook- og Napster-gründer Sean Parker.

Under forutsetning av at de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) også gir sin godkjenning kan studien starte opp allerede i år. Mange hadde forventet at selskapet Editas Medicine ville bli de første til å bruke CRISPR i behandling på mennesker, siden de har varslet å starte opp kliniske utprøvinger for behandling av en type genetisk øyesykdom i 2017. Nå ser det imidlertid ut som om de må se seg slått på målstreken.

Det satses stort på bruken av CRISPR i medisinsk behandling av en rekke sykdommer, og milliarder av dollar er allerede investert i strategiske samarbeid mellom oppstartsselskaper med CRISPR-teknologi som hovedspesialitet og de store legemiddelgigantene. Uansett hvem som lykkes i kappløpet, markerer godkjenningen fra NIH starten på det mange håper vil bli en ny medisinsk æra. Nå får vi snart se om CRISPR kan leve opp til forventningene.