CRISPR godkjent for bruk i mennesker for første gang

Den nye genredigeringsteknikken CRISPR skal brukes til å skreddersy immunceller til behandling av tre typer kreft.

Skrevet av seniorrådgiver Sigrid Bratlie Thoresen, Bioteknologirådet

Den 21.juni vedtok en enstemmig bioetikkomité i det amerikanske National Institutes of Health (NIH) å godkjenne en klinisk studie der forskere ved University of Pennsylvania skal bruke CRISPR-teknologien i kreftbehandling. Den mye omtalte metoden gjør det mulig å gjøre målrettede endringer i cellenes arvestoff. Dette er første gang teknologien får grønt lys for bruk på mennesker.

Under behandlingen skal pasientenes immunceller hentes ut i en blodprøve, og endres med CRISPR i laboratoriet slik at de blir bedre på å gjenkjenne og angripe kreftceller når de føres tilbake. Behandlingen vil gis til 18 pasienter med melanom (føflekkreft), myelom (en type blodkreft) og sarkom (bindevevskreft), og i første omgang er målet å undersøke om behandlingen er trygg og uten alvorlige bivirkninger. Forskerne bak studien har tidligere utviklet flere andre immunterapier mot kreft, med svært gode resultater. CRISPR vil gjøre det enda enklere å skreddersy immuncellenes genetiske egenskaper.

Studien har også fått mye oppmerksomhet fordi den skal finansieres av The Parker Institute for Cancer Immunotherapy som ble startet av tidligere Facebook- og Napster-gründer Sean Parker.

Under forutsetning av at de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) også gir sin godkjenning kan studien starte opp allerede i år. Mange hadde forventet at selskapet Editas Medicine ville bli de første til å bruke CRISPR i behandling på mennesker, siden de har varslet å starte opp kliniske utprøvinger for behandling av en type genetisk øyesykdom i 2017. Nå ser det imidlertid ut som om de må se seg slått på målstreken.

Det satses stort på bruken av CRISPR i medisinsk behandling av en rekke sykdommer, og milliarder av dollar er allerede investert i strategiske samarbeid mellom oppstartsselskaper med CRISPR-teknologi som hovedspesialitet og de store legemiddelgigantene. Uansett hvem som lykkes i kappløpet, markerer godkjenningen fra NIH starten på det mange håper vil bli en ny medisinsk æra. Nå får vi snart se om CRISPR kan leve opp til forventningene.

Powered by Labrador CMS