Ledende amerikansk vitenskapsinstitusjon støtter genmodifisering av menneskeembryoer når det er eneste mulighet til å unngå alvorlig arvelig sykdom.

Av Sigrid Bratlie, Seniorrådgiver i Bioteknologirådet

Forrige uke publiserte National Academy of Sciences (NAS) i USA en rapport, der de anbefaler å tillate å gjøre genetiske endringer i kjønnsceller og embryoer i de få tilfellene hvor dette er eneste mulighet til å få et barn uten en alvorlig arvelig sykdom. Slike genetiske endringer i kjønnsceller og embryoer vil gå i arv til fremtidige etterkommere av barnet som fødes, og er et etisk svært omstridt tema. NAS understreker at det fortsatt gjenstår mye forskning for å sikre at metoden er trygg, og at det behøves gode regelverk for hvilke endringer som skal kunne tillates.

Muliggjort av CRISPR

Det er den mye omtalte genredigeringsteknologien CRISPR, utviklet i 2012, som for første gang har gjort det mulig å gjøre slike arvelige endringer. CRISPR er allerede testet på kreftpasienter, og forventes å få stor betydning for behandling av en rekke ulike sykdommer. For noen arvelige genetiske sykdommer vil imidlertid den eneste mulige kuren være å forebygge sykdommen før den oppstår, ved å reparere genfeilen i foreldrenes kjønnsceller eller på embryostadiet.

Ett eksempel er hvis en av foreldrene bærer en dominant mutasjon, slik som for Huntingtons sykdom, på begge kopiene av genet. Da vil den eneste muligheten til å få friske, genetisk egne barn være å endre genet. Et annet eksempel er i tilfeller der begge foreldre er bærere av genmutasjoner for den samme sykdommen, som for eksempel cystisk fibrose. I slike tilfeller vil sannsynligheten for å produsere friske embryoer være lav.

Genmodifisering av kjønnsceller og embryoer er imidlertid etisk omstridt, og forbudt i mange land, inkludert i Norge. I USA er spørsmålet ikke lovregulert direkte, men i praksis forhindret gjennom en bestemmelse som forbyr legemiddelmyndighetene (FDA) å vurdere søknader om slik behandling.

Etisk debatt i endring

Det er mindre enn to år siden forskere forsøkte å bruke CRISPR på menneskeembryoer for aller første gang. Selv om forskerne bak studien ikke hadde noen intensjoner om å la embryoene bli til mennesker, reagerte verden med et kollektivt rop om at det var uetisk å lage arvelige genetiske endringer i mennesker.

Siden den gang har imidlertid debatten rundt sykdomsbehandling i embryoer utviklet seg raskt. Allerede et halvår senere, like før jul i 2015, møttes mange av verdens ledende forskere og etikere innen feltet til debatt i Washington DC. De uttalte at det burde være tillatt å genmodifisere embryoer og kjønnsceller for forskningsformål, men var enige om at risikoen for utilsiktede endringer og usikre utfall foreløpig var for stor til at det var forsvarlig å starte en graviditet med slike embryoer. De utelukket imidlertid ikke at det kanskje vil finnes tilfeller i fremtiden hvor slik behandling vil kunne forsvares.

Kun til medisinsk behandling

Med den aktuelle NAS-rapporten har debatten nå gått enda et steg videre, siden den anbefaler at vi bør tillate slike endringer, med forbehold om at det er trygt i et nytte/risiko-perspektiv og er underlagt klare regulatoriske rammer. Organisasjonen anbefaler videre at slik behandling kun bør tillates i land som forbyr at teknologien brukes til annet enn behandling av sykdom. Det vil si at forsøk på å gjøre genetiske endringer for å påvirke egenskaper som ikke forårsaker sykdom, for eksempel å prøve å øke intelligens eller muskelvekst, ikke skal være tillatt, verken i embryoer eller fødte individer.

Organisasjonen håper dette kan være tilstrekkelig til å unngå en såkalt skråplanseffekt, der det å åpne for genredigering i sykdomsbehandling gradvis vil føre til uønsket bruk på andre områder. Men selv med dette forbeholdet, er det liten tvil om at anbefalingen fra NAS kommer til å skape opphetet debatt i en rekke miljøer.